Em pessoas com esta doença, pequenas fibras de proteína TTR se agrupam para fazer depósitos chamados ‘amiloide. O amilóide pode se acumular em torno ou dentro dos nervos, coração e outros órgãos, impedindo- os de funcionar corretamente. O Eplontersen é especificamente indicado para uso quando a doença está causando polineuropatia, que é dano a múltiplos nervos fora do cérebro e do sistema nervoso central, resultando em dor, desconforto, fraqueza progressiva e perda de sensação nas pernas e braços, e dificuldades de mobilidade. Eplontersen funciona principalmente reduzindo a quantidade de proteína TTR feita pelo fígado. Como resultado, há menos proteína TTR no sangue para formar depósitos amiloides. Isso pode ajudar a reduzir os efeitos da doença.
A dose recomendada de eplontersen é uma dose de __ ZXQNUMA__ mg a cada mês, administrada como injeção sob a pele usando uma caneta pré- cheia. O tratamento com eplontersen reduz a quantidade de vitamina A no sangue e os pacientes precisam tomar suplementos de vitamina A durante o tratamento. Julian Beach, Diretor Executivo Interino da MHRA, Qualidade da Saúde e Acesso, disse: A habilitação de acesso seguro a medicamentos de alta qualidade, seguros e eficazes é uma prioridade chave para nós.
Nós temos a garantia de que os padrões regulamentares apropriados de segurança, qualidade e eficácia para a aprovação desta nova formulação foram cumpridos. Como com todos os produtos, vamos manter a sua segurança sob revisão atenta. A aprovação do medicamento pelo MHRAŞ é suportada por evidências de um estudo do NEURO- TTRansform. Neste ensaio, os doentes adultos com amiloidose hereditária mediada por transtiretina receberam uma injeção subcutânea de eplontersen __ ZXQNUMC__ mg a cada __ ZXQNUMD__ semanas em comparação com um braço placebo histórico do estudo mais antigo do NEURO- TTR concluído em __ ZXQNUME__, bem como os doentes que receberam outro medicamento chamado inotersen __ ZXQNUMF_ mg semanalmente.
O estudo procurou os níveis de TTR no sangue dos pacientes para medir os níveis desta proteína que contribuem para a doença. Ele também usou questionários para avaliar as alterações que os pacientes relataram nos sintomas do seu dano nervoso. Este estudo rastreou estas alterações desde o início do ensaio (baseline) para 35 e __ZXQNUM__ semanas após os pacientes receberem eplontersen. Os doentes no ensaio que receberam eplontersen tiveram maiores reduções nos níveis de TTR e menos agravamento da doença a partir da linha de base em comparação com o grupo placebo. Uma lista completa de todos os efeitos secundários relatados com este medicamento está disponível no folheto informativo do paciente ou das informações do produto publicadas no site do MHRA.
Se um paciente sofrer algum efeito secundário, deve falar com seu médico, farmacêutico ou enfermeiro. Isto inclui quaisquer possíveis efeitos secundários não listados nos folhetos informativos do produto. Qualquer pessoa que suspeitar que está tendo um efeito secundário deste medicamento é encorajado a falar com seu médico, farmacêutico ou enfermeiro e reportá- lo diretamente para o esquema MHRAÕs Yellow Card. A nova autorização de introdução no mercado foi concedida para eplontersen (Wainzua) em 14 Outubro para AstraZeneca via Procedimento Nacional.
Mais informações podem ser encontradas no Resumo das Características do Produto e Folhetos de Informação do Paciente que serão publicados no site de Produtos MHRA dentro de 7 dias de aprovação. O MHRA é uma agência executiva do Departamento de Saúde e Assistência Social.
A Agência de Regulação de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) é responsável pela regulação de todos os medicamentos e dispositivos médicos no Reino Unido, garantindo que eles funcionam e são aceitávelmente seguros. Todo o nosso trabalho é apoiado por julgamentos robustos e baseados em fatos para garantir que os benefícios justifiquem quaisquer riscos. Para informações da mídia, entre em contato com o [email protected] Unido, ou chame 020 3080 7651.