A FDA aprova o primeiro medicamento do seu tipo para a policitemia Vera, uma doença sanguínea rara Terapia de primeira classe visa a sobreprodução de glóbulos vermelhos na policitemia vera
Mais anúncios de imprensa. Para lançamento imediato: agosto 28, 2026 Os EUA A Administração de Alimentos e Medicamentos aprovou hoje o Mimrylo (rusfertide), um novo tratamento para adultos com policitemia vera, uma doença sanguínea rara que faz com que o corpo crie muitos glóbulos vermelhos. As células em excesso podem engrossar o sangue e aumentar o risco de problemas cardiovasculares, tais como coágulos de sangue, derrame cerebral e ataque cardíaco.
O Mimrylo oferece uma nova abordagem terapêutica para pacientes cuja doença não foi adequadamente controlada com terapias existentes. É o primeiro tratamento aprovado para policitemia vera que imita a hepcidina, um hormônio que regula naturalmente o ferro no corpo. Limitando o ferro disponível para criar novos glóbulos vermelhos, o Mimrylo ajuda a reduzir sua sobreprodução e manter os níveis de glóbulos vermelhos sob controle. Esta nova abordagem oferece uma nova opção para os pacientes que não conseguiram um controle adequado com as terapias existentes. . Pessoas que vivem com policitemia vera têm enfrentado há muito o desafio de gerenciar uma distúrbio sanguíneo crônico com freqüentes coletas de sangue para ajudar a abordar as consequências da sobreprodução de glóbulos vermelhos,. disse Tanya Wroblewski, M.D., Diretor da Divisão de Hematologia Não Maligna no Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA. A aprovação de hoje do Mimrylo oferece uma nova opção de primeira classe que tem o potencial de reduzir significativamente a carga do paciente."
Um objetivo fundamental do tratamento para policitemia vera é manter a proporção de glóbulos vermelhos no sangue (hematócrito) abaixo de __ ZXQNUMC__ para reduzir os riscos cardiovasculares. Isto muitas vezes requer flebotomia, um procedimento que remove o sangue de uma veia para diminuir o número de glóbulos vermelhos no corpo. No entanto, alguns pacientes continuam a necessitar de flebotomias frequentes apesar do tratamento, criando uma carga contínua. A segurança e eficácia do Mimrylo foram avaliadas no ensaio VERIFY, um estudo multicêntrico, randomizado, duplamente cego, controlado com placebo 3 em adultos com policitemia vera que necessitavam de flebotomias frequentes, apesar da terapêutica padrão de cuidado em curso. Os pacientes foram randomizados __ZXQNUMF_:_1 para receber Mimrylo ou placebo durante 32 semanas. O tratamento com Mimrylo começou em __ ZXQNUMI__ mg, administrado por via subcutânea (sobre a pele) uma vez por semana, e foi titulado para manter os níveis de hematocrito abaixo de __ ZXQNUMJ__.
A eficácia foi medida pela proporção de pacientes que não preencheram os critérios para a flebotomia entre as semanas 20 e 32 do estudo. Globalmente, 76.9% dos pacientes em Mimrylo não necessitaram de flebotomias durante o período de __ZXQNUNN__- semana em comparação com 32.9% no placebo. As reações adversas mais comuns foram reações no local da injeção e anemia. Mimrylo recebeu revisão prioritária. A aprovação foi concedida ao Takeda Pharmaceuticals America, Inc.
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